News 新闻详情

FDA批准首款代谢性脂肪性肝炎(NASH/MASH)新药上市!

日期: 2024-03-15
浏览次数: 8

3月15日凌晨,生物医药公司Madrigal Pharmaceuticals研发的药物Resmetirom获FDA批准,用于治疗代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH,曾称为NASH)成人患者,这是全球首款获批上市的MASH药物


Resmetirom是一种靶向肝脏的甲状腺激素受体 β(THR-β)口服选择性激动剂。在MASH中,肝脏中的甲状腺激素β活性受损,导致线粒体功能降低和脂肪酸的β氧化,进而导致炎症和肝纤维化,Resmetirom旨在靶向这一基础病因。


FDA批准首款代谢性脂肪性肝炎(NASH/MASH)新药上市!

Resmetirom 药物的作用机制,来源:公司官网




2023年12月,Madrigal曾宣布Resmetirom治疗MASH的III期MAESTRO研究达到了双重主要终点。III期临床试验数据显示,相较于安慰剂组,服用两种剂量的Resmetirom药物的患者均达到两项终点:患者拥有更高的症状缓解水平和肝脏纤维化改善水平,达到非酒精性脂肪性肝病活动评分(NAS)下降的主要终点,同时也实现了低密度脂蛋白胆固醇水平(LDL)下降,达到关键次要终点。

FDA批准首款代谢性脂肪性肝炎(NASH/MASH)新药上市!

临床 Ⅲ 期试验疗效分析,来源:公司官网




除此之外,基于MAESTRO-NAFLD-1临床试验的研究数据显示,Resmetirom安全性且耐受性良好,并且在肝脏和心血管健康的关键指标方面拥有统计学上显著的改善。


----MASH药物的蓝海市场----



MASH是代谢功能障碍相关脂肪性肝病(MAFLD)的严重类型,被定义为5%以上的肝脏脂肪变性,合并炎症、肝细胞损伤,伴有或者不伴有纤维化。


MASH的发生可能是由环境、遗传、饮食和代谢等因素相互作用的结果,其组织病理学改变包括脂肪酸堆积、线粒体功能障碍、自由基的产生、氧应激、脂质过氧化和内毒素介导的细胞因子释放等。


在全球范围,目前已经有超1亿例MASH患者,仅在美国就有2200万人患有MASH,其中800万人患有伴有严重肝纤维化的MASH。


由于MASH阶段慢性炎症和肝纤维化将造成患者肝脏不可逆受损,被认为是进展成肝硬化、肝衰竭或肝细胞癌等终末期肝病的关键阶段。


由于发病机制复杂,MASH自1980年被发现以来,此前全球尚未有MASH治疗药物获得美国FDA、欧洲EMA的批准,吉利德、诺华、辉瑞、Intercept、Genfit等大小药企纷纷折戟于此。


MASH市场需求却极其庞大,根据弗若斯特沙利文,2020年全球MASH药物市场规模已经达19亿美元,到2030年将达到322亿美元,复合年增长率24.6%。中国MASH药物市场2020年达7亿元人民币,到2030年预计达到355亿元人民币,复合年增长率61.4%。


正是为了鼓励MASH新药的开发,全球肝脏协会在2023年宣布将其由非酒精性脂肪性肝炎(NASH,Nonalcoholic Steatohepatitis)更改为代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH,Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis),呼吁人们认识到精确疗法和以患者为中心的护理在治疗MASH中的重要性


如今,随着Resmetirom成为第一款获得FDA批准的MASH药物,这场持续了40多年的困局,终于迎来了胜利的曙光。


当然,除了Madrigal,国内外也不乏药企瞄准了MASH这一市场。据不完全统计,全球有超500个MASH新药项目在研,其中有超过200个项目处于临床开发阶段。


关于MASH领域的更详细了解,可参见倚锋资本此前的行研:《NASH的成因与治疗|倚锋硬分享》


相关新闻 / 推荐新闻 More
2024 - 04 - 10
4月10日,生命科学领域国际知名专家施正政博士正式加盟倚锋资本成为公司合伙人,还将兼任倚锋资本生物技术孵化器负责人,为倚锋资本在生物医药领域的投资和发展注入新的活力。施正政博士是一位兼具医学、科研、产业和投资四方面经验的资深专家。他毕业于浙江医科大学并拥有浙江大学博士学位,在贝勒医学院完成博士后研究。在美期间,拥有自己的独立实验室(Shi Lab),为主任研究员(PI)和博士生/博士后导师,并获得国立卫生研究院(NIH)R01等多项基金资助。此外,他在制药企业也拥有十余年的经验,曾任美国Lexicon制药公司资深科学家和海正药业生物首席科学家。施博士在生物医药领域的研究成果丰硕,发表了60篇SCI论文,其中包括多篇在顶级刊物上的第一或通讯作者论文,还有30多项专利。值得一提的是,施博士在美国参与研发的创新药中,已有2个产品成功上市,而在国内领导研发的1.1类创新药也有多个进入临床试验阶段。...
2024 - 04 - 03
创新是中国医疗器械产业向高端发展的必由之路。未来,拥有自主创新能力、产品技术附加值高、具有差异化竞争优势的医疗器械企业有望快速成长。2015年以来,我国多次颁布创新医疗器械相关文件,在监管和审批流程层面对创新医疗器械给予支持,其中国家药监局先后印发《创新医疗器械特别审查程序》、《医疗器械优先审批程序》,旨在创新产品和临床急需产品“单独排队,一路快跑”。 此外,国家医保局亦多次明确,“由于创新医疗器械临床使用尚未成熟、使用量暂时难以预估,尚难以实施带量方式。在集中带量采购之外留出一定市场为创新产品开拓市场提供空间”——这被业内看作是创新医疗器械暂不纳入集采的重要信号。根据国家药监局医疗器械审评中心官网信息汇总整理,截至目前,经由创新医疗器械特别审查程序,倚锋已投企业旗下共有国内10款医疗器械进入创新审批绿色通道,其中4款产品已获批上市。倚锋已投企业旗下进入创新审批绿色通道的医疗器械...
2024 - 04 - 01
天初暖,日初长,人间三月好春光。在这个生机勃发的季节,倚锋资本所投的多家企业也迎来了喜讯。作为国内少有的专注自身免疫及过敏性疾病的Biotech,倚锋资本天使阶段就参投的荃信生物于3月20日在香港联交所主板鸣锣上市——从天使到IPO,倚锋陪伴荃信3081天,一路赋能、支持,见证了荃信生物的发展与壮大。本月,倚锋资本领投森迈医疗数千万A轮融资,作为新一代国际化自我给药装置平台,其致力于为国内外药企提供完善、可靠、稳定的给药装置整体解决方案,助力药企布局全球市场。亦有被投企业公布了产品最新商业化及临床进展:北芯生命TRUEVISION™IVUS导管获批欧盟MDR认证,驯鹿生物伊基奥仑赛注射液用于治疗2-3线多发性骨髓瘤获批临床,璎黎药业HIPK2抑制剂RLA-23174获得中国临床试验许可,天港医诺TGI-5单抗获得中国NMPA批准临床......01被投企业上市及融资进展荃信生物于香港联交所...
2024 - 03 - 20
3月20日,倚锋资本所投企业荃信生物在香港联交所主板正式敲钟上市,成为国内“自身免疫第一股”,股票代码02509,发行价19.8港元/股。 这也是2024开年来,国内首个成功IPO的Biotech企业,为整个行业注入了强大的信心与活力。截至当前,荃信生物股价涨幅约37%,市值约60亿港元。荃信生物创办于2015年,专注于自身免疫及过敏性疾病生物疗法,拥有完全自主研发的药物管线和已建成的商业级规模的生产能力,公司管线覆盖皮肤、风湿、呼吸、消化四大领域。倚锋资本早在2015年10月参与荃信生物天使轮融资,并在后续A轮融资时继续加码,而后一路赋能、支持,陪伴其成长,见证了荃信生物的发展与壮大。倚锋资本创始人、董事长朱晋桥先生表示:“为生命科学奋斗一直是倚锋资本秉持不变的理念。很高兴见证荃信生物的里程碑时刻,将继续陪伴荃信生物成长。荃信生物拥有顶尖的研发和管理团队、持续的创新能力、清晰的...
地址:深圳市福田区金田路2028号皇岗商务中心2座58层
电話:0755-8831-6141
邮箱:info@efungcapital.com
Copyright ©2018 - 2021 深圳市倚锋投资管理企业有限合伙
犀牛云提供企业云服务