2025年10月16日,驯鹿生物宣布国际顶级学术期刊《Cell》在线发表了其自主研发的全人源靶向BCMA CAR-T细胞疗法伊基奥仑赛注射液治疗进展型多发性硬化症(Progressive Multiple Sclerosis, PMS)的研究结果。该研究不仅在全球首次证实CAR-T细胞疗法在治疗进展型多发性硬化中的安全性和有效性,同时也成为《Cell》首次发表靶向BCMA CAR-T细胞疗法成功治疗自身免疫性疾病的研究成果,标志着该领域的重要科学突破。
发表在《Cell》上的文章标题为“Anti-BCMA CAR-T Cells in Progressive Multiple Sclerosis (靶向BCMA CAR-T细胞疗法治疗进展型多发性硬化症)”。此研究基于一项由华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科王伟教授团队主导的研究者发起的临床研究(NCT04561557)。
本研究纳入5例进展型多发性硬化症(PMS)患者,其中包括1例原发进展型MS(PPMS)患者和4例继发进展型MS(SPMS)患者。平均发病年龄38.2岁,基线平均EDSS评分为6.2分。所有患者接受单次伊基奥仑赛注射液输注后,观察到:
显著疗效:全部患者EDSS评分、九孔柱测试(9-HPT)和25英尺步行时间(T25FW)均显著改善;脑脊液寡克隆带(OCBs)完全消失,Kappa游离轻链(κFLC)水平显著下降;且MRI复查未发现新发或扩大的钆增强T1病灶及T2高信号病灶。
良好安全性:80%患者仅出现短暂性1级细胞因子释放综合征(CRS),无≥2级CRS;未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)或其他神经毒性反应。