9月25日，北京华昊中天生物医药股份有限公司（下称“华昊中天”，股票代码：2563.HK）宣布，其核心产品优替德隆再次被美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）授予孤儿药资格认定，适应症为胰腺癌。这是继乳腺癌脑转移和胃癌之后，优替德隆被FDA授予的第三项孤儿药资格。

胰腺癌是一种高度恶性的肿瘤，因其早期症状隐匿、诊断困难、进展迅速、侵袭性强及预后不良等特点而被称为“癌症之王”，五年生存率仅为10%左右，远低于其他常见癌症，在所有恶性肿瘤中生存率最低。目前尚无明确有效的胰腺癌治疗方案。基于吉西他滨的联合方案仍是最主要的临床治疗手段，但因胰腺癌细胞对吉西他滨易产生耐药性，治疗效果并不理想。

优替德隆治疗胰腺癌的潜力在非临床和临床试验中均得以充分证实：临床前数据显示优替德隆能够显著抑制胰腺癌细胞的增殖和集落形成能力，对胰腺癌模型具有良好的抗肿瘤活性。与吉西他滨联用时，优替德隆能够显著降低吉西他滨的IC50值，而不会削弱对肿瘤细胞的杀伤效果，且二者联合的抗肿瘤活性优于传统的紫杉醇联合吉西他滨。

2024年CSCO大会上，华昊中天公布了优替德隆联合吉西他滨用于不可切除晚期胰腺癌一线治疗的多中心、单臂II期临床研究的初步数据：截至报告时共入组20例不可手术切除且不适合局部治疗的晚期胰腺癌患者，11例完成首次疗效评估。其中，疾病部分缓解（PR）3例，疾病稳定（SD）5例；客观缓解率（ORR）为27.27%，疾病控制率（DCR）达72.72%，中位总生存期（mOS）为9.57个月。

优替德隆有望能为晚期胰腺癌患者带来良好的生存获益及疾病控制率，改善胰腺癌治疗荒漠的状态，成为胰腺癌新的治疗选择。