过去十余年，基因治疗的主线是"改写硬件"——从基因补充到 CRISPR 基因编辑。它们的共同逻辑是直接修改 DNA 本身：或补入一段功能基因，或切断、改写基因组序列。但这条路径也携带着基因毒性、脱靶与不可逆性等固有风险。